Торговое название препарата: Альдуразим (Aldurazyme)
Международное непатентованное наименование: Ларонидаза (Laronidase)
Лекарственная форма: концентрат для приготовления раствора для инфузий
Действующее вещество: ларонидаза
Фармакотерапевтическая группа: ферментное средство
Фармакологические свойства:
Рекомбинантная человеческая альфа-L-идуронидаза, получаемая рекобинантной ДНК-технологией из линии клеток яичников китайского хомяка. Является лизосомальной гидролазой. Вызывает гидролиз кислотных остатков гликозамингликанов (мукополисахаридов) гепарансульфата и дерматансульфата. Предсказанная аминокислотная последовательность рекомбинантной формы, как и нуклеотидная последовательность, которая ее кодирует, идентичны полиморфной форме человеческой альфа-L-идуронидазы. Возможность проникновения ларонидазы через ГЭБ в экспериментальных и клинических исследованиях не оценивалась.
Показания к применению:
Мукополисахаридоз I типа (синдром Гурлера, синдром Гурлер-Шейе, синдром Шейе /средние и тяжелые формы/).
Противопоказания:
Тяжелые реакции гиперчувствительности (такие как анафилактические реакции) на активное вещество или любой ингредиент препарата.
Способ применения и дозы:
Лечение Альдуразимом должно проводиться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения пациентов с МПС-I или с другими наследственными метаболическими заболеваниями. Введение Альдуразима должно проводиться в соответствующей клинической обстановке, при наличии оснащения, необходимого для оказания экстренной медицинской помощи. Рекомендованный режим дозирования Альдуразима: еженедельное введение в дозе 100 ЕД/кг в виде в/в инфузии. Начальная скорость введения, составляющая 2 ЕД/кг/ч, при хорошей переносимости может постепенно увеличиваться каждые 15 мин, максимально до 43 ЕД/кг/ч. Весь необходимый объем раствора должен быть введен приблизительно в течение 3–4 ч.
Побочное действие:
Наиболее серьезными побочными эффектами, установленными в клинических и постмаркетинговых исследованиях являются анафилактические и аллергические реакции. В клинических исследованиях при применении ларонидазы наиболее часто отмечались инфекции верхних отделов дыхательных путей, сыпь, реакции в месте введения препарата. В клинических исследованиях также отмечались реакции, вязанные с введением препарата, среди которых наиболее часто отмечались приливы, лихорадка, сыпь и головная боль, менее часто — кашель, бронхоспазм, одышка, крапивница, ангионевротический отек, зуд. В постмаркетинговых исследованиях также сообщалось о следующих побычных реакциях: лихорадка, тошнота, рвота, артралгия, диарея, тахикардия, боли в животе, увеличение АД, снижение насыщения кислородом. У большинства пациентов, получающих терапию ларонидазой, отмечалось появление антител к ларонидазе. Клиническое значение данного эффекта не известно. В плацебо-контролируемых исследованиях отмечались следующие эффекты: инфекции верхних отделов дыхательных путей, боли в груди, гиперрефлексия, парестезия, кожная сыпь, абсцесс, билирубинемия, гипотензия, тромбоцитопения, боль и реакции в месте введения препарата, осложнения со стороны вен, застойный отек, помутнение роговицы.
Взаимодействие с другими лекарственными средствами:
Альдуразим не должен вводиться одновременно с хлорохином или прокаином, т.к. при этом имеется потенциальный риск нарушения внутриклеточного поглощения ларонидазы.
Срок годности: 3 года
Условия отпуска из аптек: по рецепту
Производитель:
Джензайм Корпорэйшн, США. Джубилант ХоллистерСтир ЛЛС, США. Веттер Фарма-Фертигунг ГмбХ, Германия (4607022000047).
